生长激素临床应用至今已有30余年,全球有超过20万人通过使用生长激素而获益。在专业医生的指导下,生长激素的使用总体上是非常安全的,不良反应的发生率极低,并且不良反应多是短期一过性的,诸如注射部位局部的疼痛、发麻、红肿等,以及因体液潴留而引起的关节水肿等。这些不良反应大多数在治疗开始后不久即出现,通常随着用药时间的延长症状逐渐降低,罕见影响到日常生活。
部分家长之所以对生长激素安全性存有疑虑,主要是将生长激素与糖皮质激素、性激素“混为一谈”,认为是激素就会产生身体发胖、骨质疏松、肝肾毒性等副作用,不能给小孩子用。其实,这是一种误解。生长激素虽然也叫“激素”,但无论从来源、化学结构,还是从生理、药理作用上来说,都与糖皮质激素和性激素完全不同,并不会产生糖皮质激素或性激素样的副作用。
当然,使用生长激素进行治疗,不论选择哪种剂型,一年下来治疗的费用,对于家长来说都是一笔不小的开支。单纯从价格上来比较,长效生长激素金赛增确实要比短效的生长激素要高一些,但是它给孩子带来的价值也更大。金赛增是全球第一支长效生长激素水针剂,一周只需注射一次,使孩子由每年需要打365针,减少到每年仅需打52针,一年间让孩子减少了313次注射的痛苦。孩子痛苦减少了,治疗的依从性相应提高了。提高用药依从性是生长激素治疗的关键,依从性越高,疗效越有保障;依从性越高,孩子才能坚持长期治疗直至达到终身高。所以,从提升注射方便性、用药依从性、确保治疗效果、提高生活质量等方面来综合考虑,金赛增给患儿带来的价值远远高于药品本身的价格。
生长激素除了安全性,疗效也是家长关心的重中之重,既然决定给孩子使用生长激素,自然期待满意的疗效。疗效好不好,医生往往会得到患者第一时间的反馈,所以,临床专家依旧是拥有发言权的权威人士。
医学博士,硕士研究生导师 浙江大学医学院附属儿童医院 儿科副主任 新生儿科主任 王春林
Q:哪个生长激素品牌的疗效会更好?进口的是不是比国产的强?
A:我们探讨生长激素疗效好不好,主要还是看孩子开始治疗的时间以及能否坚持注射用药两方面。孩子5岁开始治疗和10岁再来治疗,对最终身高的影响会有明显差距;孩子每天坚持注射和抱着三天打鱼两天晒网的心态来操作,结果也一定是不同的。
对于生长激素的选择,我建议尽量选择适合儿童的,让儿童能更愿意配合治疗的药品。孩子关注的视角和成人往往不同,家长关心药品的安全和疗效,而孩子想的则是为什么要打针?打针疼不疼?能不能少打几次?假如孩子不愿意配合,再好的药也是白费。相较粉剂,水剂的注射操作步骤更简化,起效快,能在用药早期帮孩子树立信心,孩子更加配合;相比短效,长效不用每天注射,痛苦少了孩子自然愿意治疗。再者,人体自身分泌的生长激素是有其天然独特的分子空间结构的,就好像人们都知道吃海鲜要去海边,因为可以品尝原汁原味的鲜美,如果把海鲜冷藏带回来,口感难免会大打折扣,所以越接近天然的生长激素疗效自然越有保证。最后,家长日常对生长激素的储存也会对疗效产生干扰,建议严格按照说明书温度保存使用,争取让药效发挥最大作用。
至于进口的产品好还是国产的产品强,这个问题我们也要理性辩证地看待。时代在发展,社会在进步,生长激素产品的好坏无需再盲从老观念了,以前进口产品有优势是因为技术手段的限制,国内生长激素领域长期被进口产品垄断,价格高昂,多数患者无力承担,我们做医生的也只能“望药兴叹”。但近二十几年来,国产生长激素技术水平迅猛发展,我国研发出全球首支PEG化长效生长激素,研发实力已经赶超国际。另外。值得注意的是,各国对药品上市的要求不尽相同,中国的标准普遍高于欧美国家,所以我们有理由相信,国产生长激素比进口产品上市起点要更高。再有,相对于进口生长激素,国产产品会累计更多中国儿童的用药经验,在长期使用的有效性和安全性方面对国人更具针对性。
的确,给孩子选药品切记盲从,要做到充分了解,理性判断,才能挑选出适合自己孩子的生长激素,从而达到满意疗效。
影响生长激素疗效的相关因素对比图
敲黑板:评判生长激素的疗效更多取决于孩子开始治疗的时间以及对产品依从性;建议尽量选择适合孩子的,让孩子能更愿意配合治疗的药品,比如简化注射频率,搭配专属注射装置等等;药品接近天然,疗效也会更有保证;温度的把控有利于生长激素最大程度地发挥效用;对进口产品的选择切忌盲目。
激素(Hormone)音译为荷尔蒙。它是我们生命中的重要物质。 激素是内分泌细胞制造的。 人体内分泌细胞有群居和散住两种。 群居的形成了内分泌腺,如脑壳里的脑垂体,脖子前面的甲状腺、甲状旁腺,肚子里的肾上腺、胰岛、卵巢及阴囊里的睾丸。 散住的如胃肠粘膜中有胃肠激素细胞,丘脑下部分泌肽类激素细胞等。 每一个内分泌细胞都是制造激素的小作坊。 大量内分泌细胞制造的激素集中起来,便成为不可小看的力量。 激素是化学物质。 目前对各种激素的化学结构基本都搞清楚了。 按化学结构大体分为四类。 第一类为类固醇,如肾上腺皮质激素、性激素。 第二类为氨基酸衍生物,有甲状腺素、肾上腺髓质激素、松果体激素等。 第三类激素的结构为肽与蛋白质,如下丘脑激素、垂体激素、胃肠激素、降钙素等。 第四类为脂肪酸衍生物,如前列腺素。 激素是调节机体正常活动的重要物质。它们中的任何一种都不能在体内发动一个新的代谢过程。它们也不直接参与物质或能量的转换,只是直接或间接地促进或减慢体内原有的代谢过程。如生长和发育都是人体原有的代谢过程,生长激素或其他相关激素增加,可加快这一进程,减少则使生长发育迟缓。激素对人类的繁殖、生长、发育、各种其他生理功能、行为变化以及适应内外环境等,都能发挥重要的调节作用。一旦激素分泌失衡,便会带来疾病。 激素只对一定的组织或细胞(称为靶组织或靶细胞)发挥特有的作用。人体的每一种组织、细胞,都可成为这种或那种激素的靶组织或靶细胞。而每一种激素,又可以选择一种或几种组织、细胞作为本激素的靶组织或靶细胞。如生长激素可以在骨骼、肌肉、结缔组织和内脏上发挥特有作用,使人体长得高大粗壮。但肌肉也充当了雄激素、甲状腺素的靶组织。 一、激素亦称“荷尔蒙”,希腊文原意为“奋起活动”,它对肌体的代谢、生长、发育和繁殖等起重要的调节作用。 1853年,法国的巴纳德研究了各种动物的胃液后,发现了肝脏具有多种不可思议的功能。贝尔纳认为含有一种物质来完成这种功能。可是他没有研究出这种物质,实际上那就是激素。 1880年,德国的奥斯特瓦尔德从甲状腺中提出大量含有碘的物质,并确认这就是调节甲状腺功能的物质。后来才知道这也是一种激素。 1889年,巴纳德的学生西夸德发现了另一种激素的功能。他认为动物的睾丸中一定含有活跃身体功能的物质,但一直未能找到。 1901年,在美国从事研究工作的日本人高峰让吉从牛的副肾中提取出调节血压的物质,并做成晶体,起名为肾上腺素,这是世界上提取出的第一激素晶体。 1902年,英国生理学家斯塔林和贝利斯经过长期的观察研究,发现当食物进入小肠时,由于食物在肠壁磨擦,小肠粘膜就会分泌出一种数量极少的物质进入血液,流送到胰腺,胰腺接到后就立刻分泌出胰液来。他们将这种物质提取出来,注入哺乳动物的血液中,发现即使动物不吃东西,也会立刻分泌出胰液来,于是他们给这种物质起名为“促胰液”。 后来斯塔林和贝利斯给上述这类数量极少但有生理作用,可激起生物体内器官反应的物质起名为“激素”(荷尔蒙)。 自从出现激素一词后,新的激素又不断地被发现,人们对激素的认识还在不断地加深、扩大。 二、由人和动物某些细胞合成和分泌、能调节机体生理活动的特殊物质。“激素”一词来源于希腊文,意为“奋起”或“激起”。现在把凡是通过血液循环或组织液起传递信息作用的化学物质,都称为激素。激素的分泌量均极微,为毫微克(十亿分之一克)水平,但其调节作用均极明显。激素作用甚广,但不参加具体的代谢过程,只对特定的代谢和生理过程起调节作用,调节代谢及生理过程的进行速度和方向,从而使机体的活动更适应于内外环境的变化。激素的作用机制是通过与细胞膜上或细胞质中的专一性受体蛋白结合而将信息传入细胞,引起细胞内发生一系列相应的连锁变化,最后表达出激素的生理效应。激素的生理作用主要是:通过调节蛋白质、糖和脂肪等物质的代谢与水盐代谢,维持代谢的平衡,为生理活动提供能量;促进细胞的分裂与分化,确保各组织、器官的正常生长、发育及成熟,并影响衰老过程;影响神经系统的发育及其活动;促进生殖器官的发育与成熟,调节生殖过程;与神经系统密切配合,使机体能更好地适应环境变化。研究激素不仅可了解某些激素对动物和人体的生长、发育、生殖的影响及致病的机理,还可利用测定激素来诊断疾病。许多激素制剂及其人工合成的产物已广泛应用于临床治疗及农业生产。利用遗传工程的方法使细菌生产某些激素,如生长激素、胰岛素等已经成为现实,并已广泛应用于临床上。
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