诺西那生钠是什么？

诺西那生钠是用于治疗脊髓性肌肉萎缩症的药物。

诺西那生钠注射液可以治疗脊髓性肌肉萎缩症。给药方式为脊髓鞘内注射将药物送入中枢神经系统。临床试验中，诺西那生钠注射液能够减缓脊髓性肌肉萎缩症的恶化。

2016年12月，渤健生物研发的诺西那生钠注射液获得美国食品药品管理局（FDA)批准，成为世界上第一个治疗SMA的特效药。

2019年4月28日，诺西那生钠在中国获批上市，成为中国首个和唯一一个能治疗SMA的特效药。

扩展资料：

2016年12月及2017年6月，诺西那生钠注射液鞘内注射液先后在美国及欧盟获得孤儿药资格。

2018年5月，SMA被列入中国国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，2018年9月，诺西那生钠注射液作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药，被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。

2019年2月，全球首个SMA治疗药物诺西那生钠注射液，通过优先审评审批程序在中国获批。

-诺西那生钠注射液

中国新闻网-上海开启诺西那生钠注射液鞘内治疗SMA新里程

诺西那生钠在我国一直是处于市场垄断阶段，所以药价居高不下。也无法自己生产。

诺西那生钠注射液是由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发的脊髓性肌肉萎缩症治疗药物，于2016年12月23日首次在美国获批。

2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。

发展历程：

2016年12月23日，诺西那生钠注射液首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。

2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。

——诺西那生钠注射液

原价70万/针天价药医保首针开打

　原价70万/针天价药医保首针开打，2022年1月1日起，随着新版国家医保目录落地，各地传来首针注射的好消息。近30位患者接受治疗。原价70万/针天价药医保首针开打。

原价70万/针天价药医保首针开打1

　2022年1月1日，山东枣庄的一名4岁男孩接受脊髓性肌萎缩症（简称SMA）靶向药纳入医保后全国首针注射。根据临床治疗需要，该男孩首年需注射6针，此后每年注射3针。据枣庄市市中区医疗保障局负责人介绍，国家医保目录执行后，在枣庄市现行的医保政策下，经过“基本医保+大病保险+医疗救助+枣惠保”的多重报销后，脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗费用从每年几百万元降至几万元，让患者家庭看到了希望。

　据了解，孩子出生后第42天的时候，被检测出“肌力低”，随后医生对此做了康复训练疗法，大概两个多月，但是作用不大。在孩子4个多月的时候，开始在枣庄市妇幼保健院专门做康复训练，到了十个月大的时候能稍微走几步路。到一岁的时候，孩子站一会就想蹲下，感觉没有那么活泼。经过诊断，孩子被确诊为“脊髓性肌萎缩症”（SMA）。

　针对此种病情，一般是有靶向药来进行治疗的，但是70万元/针的药价，对于老百姓来说根本就用不起。而且一针也不能解决问题，一年就可能打五六针，这一年就要好几百万。这对一个普通家庭来说，就像看星星一样，虽然看到了，但是没有能力去抓住它。这时，只能给孩子一直做康复训练，只求孩子肌力不要倒退太快。看着这么可爱的孩子，做父母的心里是非常难受的，每当看到其他的孩子跑跑跳跳，作为孩子的妈妈更是心如刀割。

　目前，孩子已经从儿童重症医学科转入普通病房，接受进一步观察和治疗。

　母亲则表示：“孩子终于打上针了，我们也放心了。

原价70万/针天价药医保首针开打2

　糖心3岁了。她终于能用小手指捏起小玩具，发出一点点“嗯嗯”的声音。

　在注射“70万一针的天价药”——诺西那生钠注射液之前，她不能动，也不会笑，呼吸要靠呼吸机，进食要靠胃造瘘，家里摆满了医用仪器，像一个小型ICU。

　一切都因糖心得了脊髓性肌萎缩症（SMA）。这是一种罕见的常染色体隐性遗传的神经退行性疾病，国内有2万至3万患者，肌肉无力是最典型的症状。

　根据运动能力恶化程度分为四种分型，缺乏医学干预的情况下，一些重症患者撑不过2岁生日，因此SMA也被视为2岁以下婴幼儿的“头号遗传病杀手”。

　糖心是最严重也是最常见的I型SMA，但胡月不肯放弃女儿糖心，通过争取援助赠药，给她陆续注射了7针诺西那生钠注射液。

　当时，诺西那生钠注射液已在中国市场获批上市，治疗费用是55万元/年。即便距离上市初期近70万元/针已大幅降价，但也不是一个普通家庭所能承受的数字。

　幸运的是，2021年国家医保谈判，经过医保部门八轮“灵魂砍价”，这款药降价至约33万元/针，成功进入国家医保目录，预估患者自付在1万元/针左右。

　2022年1月1日起，随着新版国家医保目录落地，各地传来首针注射的好消息。1月4日，南方周末记者从诺西那生钠研发企业渤健（Biogen）获悉，企业已完成在全国34个招采平台的挂网工作，仅在医保落地首日，就有广东、福建等11个省份近30位患者接受治疗。

　 “恨不得1月1日就能打上”

　看着电视中国家医保目录谈判代表终于砍价成功，刘丽激动不已，“每个小群体都不该被放弃”。

　刘丽，广州市妇女儿童医疗中心遗传与内分泌科主任，也是广东省罕见病诊疗协作网专家组组长，广东省及其周边的不少SMA患者都在她单位确诊和治疗，这些年陆续登记诊断了两百余例病人。

　2022年1月1日上午9点不到，刘丽所在医院就把医保落地后的首针诺西那生钠注射进了一名十六七岁少年的身体。

　比糖心幸运的是，这位少年是III型SMA患者，病情没那么严重，小时候能够独立行走，但是步子不稳容易跌跤，初中时就已经恶化到不能走的程度，坐着也困难，需要挨着或者靠着才能坐。

　“他是很阳光也很聪明的大孩子，非常期望能够得到治疗，能够走起来，能够像普通人一样上学，但之前药价贵家里打不起。”刘丽记得，诺西那生钠注射液2019年国庆节进入中国市场后，两年时间里她所在的医疗中心“也就治疗了大概20个病人”，能全部自费的非常少见。

　可以对比的是，诺西那生钠降价进入医保以后，刘丽所在医疗中心准备治疗的就有二十多例SMA患者，“II型、III型要求治疗的家庭明显增多了，大多数是III型，而且非常急切，个个都恨不得1月1日就能打上”。

　刘丽和同事加紧安排医生和床位，协调广州和各地市的医保部门，确保医院电脑系统可以开出医嘱，药剂科已经备好药物，“如果临时手忙脚乱做不了治疗，病人会很失望的”。

　从事儿科疾病治疗三十余年，刘丽看过太多误诊误治、倾家荡产和生离死别。像糖心这样的I型患儿，如果没有呼吸机支持，可能到两岁就会死亡，但若有呼吸机支持，不注射诺西那生钠也能维持生命，只是生存质量不好，无法活动，进食也只能靠胃造瘘。

　刘丽知道，拔了呼吸机之后，这些智力正常、头脑清楚的孩子，即使求生欲望再强烈，都会要么慢慢无法呼吸而死，要么在镇静剂的作用下在睡梦中告别这个世界，“非常残酷”。

　尽管生活充满无奈，但从这两年用诺西那生钠临床治疗的20例患者情况来看，刘丽团队发现，治疗以后患者确实感觉肌肉力量有所增强，胃口会增加，体重也会增加。

　“各种运动评分大多数孩子都有改善，并不是所有的孩子都改善，但是我认为还需要更多的时间、更大的样本量去观察，客观地评价这个药物到底效果和副作用怎么样。”刘丽对南方周末记者说。

　目前全球范围内有三款SMA药物上市，除诺西那生钠外，还有Risdiplam口服溶液和Zolgensma基因治疗药物，皆价格不菲。

　 “我们很幸运”

　2021年12月3日新版医保目录正式官宣，2022年1月1日落地执行，和前一年相比，留给各地医保部门和医疗机构的准备时间非常紧凑。

　福建省有7名患者在元旦接受注射，数量为全国最多。南方周末记者从福建省医保局获悉，新增谈判药品全部纳入双通道目录管理（指通过定点医疗机构和定点零售药店两个渠道，满足谈判药品供应保障和临床使用，提高谈判药品的可及性），并在2021年12月29日就已完成平台挂网工作，而且遴选诺西那生钠注射液纳入第三批单列门诊统筹支付的医保药品名单。

　“我们正在加快整个供应链中的各环节，包括进口、清关、各地分销、备货等，全力确保后续药品的有序供应。”渤健在给南方周末记者的书面回复中写道，“可以说这是我们送给SMA患者群体的一份最好的新年礼物。”

　这份新年礼物也给美儿SMA关爱中心（以下简称美儿）带来了“甜蜜的负担”。

　“今年医保落地整体进展非常顺利，各地细则很快就出来，我们最近一个月都在做一件事情，那就是帮助各地的SMA患者解读政策，每个地方、每个人的情况都不一样。”从美儿患者组织成立之初，邢焕萍就一直在为SMA患者奔走，截至目前，实名登记的SMA患者近2400例。

　邢焕萍和同事们帮助各地患者研究该去哪家医院挂号，挂儿科还是成人科室，医保能报销多少，商保还能报销多少，异地转诊需要哪些材料等等，“你没有跟患者在一起的时候，你永远想不到问题会出在哪里”。

　“这才上班几天，我看到11省份都打出首针，接受注射的患者也陆续完成了在医院系统的直接结算，像创造了新的奇迹。”邢焕萍接受南方周末记者采访时，正是元旦假期过后的第三个工作日。

　多位SMA患者和患者家属不约而同提到，没有美儿，诺西那生钠就不会那么快进医保。“我们只是好像影子一样始终活动在整个进程中。”邢焕萍说，一个药品的上市，患者往往处于闭环之外，患者组织也只是“时刻存在”。

　在美儿成立的六年多里，邢焕萍和同事的心情就像过山车，每年都有新的突破也面临新的困难，“希望患者们每年都过个好年，都能听到阶段性的好消息”。

　2016年12月，SMA多年无药可治的局面终于被打破，药企巨头渤健的诺西那生钠在美国获批上市。

　2017年多项加速药品上市和审评审批的重磅政策陆续出台，一年后SMA被国家卫健委认定列入《第一批罕见病目录》，诺西那生钠作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药，被药监部门纳入优先审评审批程序。

　“2019年以后的工作就好做多了。”2019年诺西那生钠正式进入中国市场，主要推动和普及工作由药企完成，采访中邢焕萍说了很多次“我们很幸运”。

　 “先谈价格，再谈保障”

　罕见病群体的幸运，和全社会经济水平的不断发展、国家药品政策的优化革新密不可分。

　2017年以前，公众更关注的是亟待改革的药品注册申报和审评审批制度。一款境外上市药物要想进入中国市场，过程繁琐而漫长，像美儿这样的罕见病患者组织都在等待时机。

　2017年原国家食药监管总局发布《关于调整进口药品注册管理有关事项的决定》，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》等改革政策，以及2018年国家医保局成立后每年医保目录动态调整，社会对罕见病用药的价格和医保政策愈发关注。

　“随着国家医疗保障制度的逐步完善，绝大多数罕见病药品，都已经纳入医疗保障的范围，还有极少数药品因价格太贵，暂时未能纳入医保。”原国家医疗保障局医药服务管理司司长熊先军在2021年12月的中国罕见病大会上介绍。

　熊先军指出，研发费用高是所有创新药品的共同特征，罕见病用药的研发和获得研发费用的收入均在欧美，因而研发费用的分摊也应当在欧美。同时，罕见病药品一般先在欧美上市，其后在发展中国家上市，并可能在欧美市场上市的前几年早已收回研发费用，因而要求发展中国家分摊研发费用并不合理。

　以SMA为例，患者需要终生注射诺西那生钠，第一年需注射6针，第二年往后是每季度注射一针。南方周末记者梳理渤健公司2021年三季度财报发现，仅一款诺西那生钠，2020年就贡献了494亿美元的营收，2021年预计能继续带来444亿美元的营收，其中美国以外的全球市场占比超六成。

　考虑到中国各类罕见病病人数量高于欧美发达国家，以市场大小衡量，熊先军认为罕见病药物的价格应当要远远低于欧美发达国家。

　2021年国家医保谈判基金测算组组长郑杰曾告诉南方周末记者，通过统计发现，目前医保目录内近3000种药之中，最贵的年治疗费用也不到30万元，大约在26万。“这就代表着现在目录内药品的社会可接受费用的上限，所以30万元/年是一个重要参考值，不是专家们自己划一道线。”

　熊先军也指出，30万元相当于4倍中国人均GDP的水平，国际上很多地区对罕见病药品年治疗费用也给予4倍人均GDP的定价。

　“我们是特别想把罕见病（用药）能够多拉进一些，尤其是那些疗效比较明确的，而且确切属于临床空白的那种。今年不错，价格降幅特别大，比全世界（其他区域价格）都低。”2021年12月3日，国家医疗保障局基金监管司司长黄华波接受南方周末记者采访时如此表示。

　 “希望能慢慢站起来”

　“那就打呀，快点去打！”诺西那生钠医保落地，妈妈显然比小晴更为激动，催促女儿赶紧去打。从小晴4岁确诊SMA开始，家人等这一天已经等了七千多个日夜。

　25岁的小晴听到诺西那生钠进入医保的消息时，她还在钻研硕士一年级的课堂作业，病友们已经在群里按捺不住喜悦：“等了很多年终于等到了！”

　小晴是III型SMA患者，曾经也能“像正常人一样独立走路”。但是长大后，这种进行性的疾病悄悄偷走她的行走能力，弯曲了她的脊柱，如今小晴出门已离不开笨重的电动轮椅。

　“坐轮椅之后，我发现别人会经常看我，我被当作一个‘他者’。”小晴不愿意被这样对待，“他们以为我不会有心理起伏，我就用同样的眼神看他们，当他们发现自己也被客体化（凝视）的时候，就知道这种眼神是一种冒犯，他们就会感到羞愧。”

　正如美国作家苏珊·凯恩所说，我们对待那些最特殊群体的方式，决定了我们在本质上是怎样的人，在这场失败和成功交织的历史中，我们得以逐渐看清自己的灵魂。

　事实证明，SMA没有偷走这个年轻女孩的乐观与坚韧，她坐着轮椅和朋友外出看**，去八达岭爬长城，用身体丈量无障碍设施的残缺或周全，反感人们评论她总是要加一句“可惜了”。

　小晴告诉南方周末记者，她已经在医院做好预约登记，等期末考试结束和家人过完春节以后，将会在中山大学附属第一医院接受注射诺西那生钠，“美好的希望是可以不再恶化，配合辅助手段以后能慢慢站起来”。

　和很多同龄人一样，小晴最大的烦恼是以后的工作。

　“原本我有想过去大学当老师，进了终身聘任制的话就会比较安全，可以安心去做想做的研究，但后来发现其实不是的，可能以后都会变成合同工，非升即走的压力很大。”小晴担忧道。

　一部分SMA的成年患者，都像小晴一样有光鲜的教育背景，甚至有海外教育的经历，但从事的工作比较局限，只能在家办公。有药可治、药物可及性提高以后，如何过好生活成为许多SMA患者交流的话题。

　小晴希望今后可以从事“社会性比较强”的工作，和别人在线下有很多的交流。“我的学历和别人没有太大差别，只是自己去个洗手间都需要帮忙，不知道用人单位会不会有额外的顾虑。”

　这几天美儿还陆续收到一些患者的好消息，春节期间医疗机构也会保障用药，让需要按时接受注射的SMA患者无后顾之忧。

　“我们这样普通的家庭，努努力也能打了，不再像以前打了今年不知明年咋办。”糖心妈妈胡月告诉南方周末记者，原计划1月下旬就能排到注射诺西那生钠，一场突如其来的奥密克戎疫情推迟了这个天津患者家庭的治疗计划，但是毕竟不像过去那样焦虑和遥不可及。

原价70万/针天价药医保首针开打3

　2022年新年的第一天，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》正式实施。

　据澎湃新闻，1月1日，北京、上海、广东、浙江、四川、山东、湖南、湖北、福建、江西、河南等11个省市的医院近20位脊髓性肌萎缩症(SMA)患者接受了诺西那生钠治疗。药物价格从原先的近70万一针降到了近33000元一针。

　“天价救命药”纳入医保，武 汉3岁男孩打上湖北首针

　郑艳期盼的新年如期而至。2022年的第一天，郑艳3岁儿子睿睿终于打上了“救命针”。

　2021年10月，郑艳儿子睿睿被确诊脊髓性肌萎缩症（简称“SMA”），原本幸福的一家失去了往日的欢笑。郑艳在医生面前泪流不止。

　医生告诉郑艳，有一种名叫诺西那生钠注射液的药可以治疗睿睿的病，但每年的医药费高达55万元，如果放弃用药，孩子会慢慢退化到除了眼睛全身都不能动，且最多只能活到18岁。

　郑艳将药盒保存了下来，她要告诉儿子是国家给了他第二次生命。来源：长江日报

　2021年12月3日，国家医保局召开新闻发布会，公布诺西那生钠注射液正式纳入国家医保，并将于2022年1月1日执行。此后每一天，郑艳都掰着指头数日子，等待着新一年的到来。

　2022年1月1日上午10时许，睿睿走进了手术室，成为SMA救治药纳入医保后湖北首例注射者。郑艳告诉记者，注射过程很快，全程只用了40分钟。

　“每天掰着指头等今天，终于等到了。”郑艳说，这是国家送给他们一家最好的新年礼物。医生告诉郑艳，今年睿睿需要注射6针诺西那生钠注射液，将在春节前完成前三针注射。

又到了肚子里没有墨水，只有干货的深空小编给大家吹牛不是，说新闻的时间了。今天天气不错，正适合读读最新资讯放松一下。下面一起让我们去吃瓜围观吧。11月2日，国家药监局官网放出一条重磅消息，用于治疗轻度至中度阿尔茨海默病的国产创新药甘露特钠胶囊，被有条件批准上市。这也是全世界17年来，再次有阿尔茨海默病新药上市。

包括辉瑞、强生、葛兰素史克等巨头在内的一众跨国药企，曾集体在阿尔茨海默病药物上折戟，烧钱百亿却无功而返。目前，全球有约5000万阿尔茨海默病患者，只能依赖5款“老药”。

记者注意到，九期一研发历时长达22年。北京大学分子医学研究所所长、《新英格兰医学杂志》副主编肖瑞平认为：“这个一点都不稀奇，平均做一款新药，即使在欧美发达国家也要147年，它如果能解决成千上万患者的生命问题和疾苦问题，那也是值得的。”

已有患者前来询问

阿尔茨海默病，多发于老年或老年前期。据国际阿尔茨海默病协会数据，2018年全球约有5000万名患者。在我国，目前阿尔茨海默病患者约1000万人。

但如此庞大的患者群体，在临床上的用药选择却不多。广东三九脑科医院神经内六科主任胡运新告诉记者，目前国内用于治疗阿尔茨海默病的药物，主要包含胆碱酯酶抑制剂、NMDA受体拮抗剂两大类。涉及药物包括多奈哌齐、卡巴拉汀、美金刚和加兰他敏4款。

在美国，FDA批准可用于治疗阿尔茨海默病的药物只比国内多一款他克林。“但这些药物，都只能缓解阿尔茨海默病的症状，不能治愈。”胡运新介绍说。

因此，九期一11月2日获批后，胡运新很快就在医院里遇到了前来询问新药的患者。

“确实，之前的药物，对改善阿尔茨海默病在记忆力衰退方面的效果不是很理想。大家总是很期待，能真的出现一个可以从根本上改善阿尔茨海默病的药物。”胡运新向记者说道。

公开资料显示，九期一研发始于1997年，这是一款研发周期长达22年的国产创新药。“它如果能解决成千上万患者的生命问题和疾苦问题，那也是值得的。”11月3日，北京大学分子医学研究所所长、《新英格兰医学杂志》副主编肖瑞平对该药评价道。

巨头折戟新药研发

庞大的患者群体带来了巨大的市场需求。国际阿尔茨海默病协会的估算是，2018年全球阿尔茨海默病的医护总成本为1万亿美元，到2030年，将上升至2万亿美元。这也让中外生物制药企业纷纷瞄准阿尔茨海默病进行新药研发。《第一财经》2018年的报道中提到，全球阿尔茨海默病药品研发成本超过2000亿美元。

但巨大的研发热情并没有换来想象中成批的新药上市。国内医药论坛“同写意”统计称，全世界范围内于2000年后终止的阿尔茨海默病新药研究已经超过30个，其中半数以上在研药物因为没有达到临床试验主要终点而宣告失败。这其中，包括辉瑞、强生、葛兰素史克、礼来等在内的巨头都曾“踩雷”。

另据国际阿尔茨海默病协会《2018年世界阿尔茨海默病报告》，1998年后，已有100多次基于阿尔茨海默病的新药开发尝试，但只有4款药物被认可。

这其中，美国药企渤健公司迎来过一次“峰回路转”。2019年10月22日，该公司与其合作伙伴日本卫材宣布，重启阿尔茨海默病治疗药物阿杜卡单抗的研发，并拟于2020年初向美国FDA提交上市申请。而在2019年3月，上述两家公司曾宣布研发因临床试验数据不佳终止。

国内药企方面，记者梳理发现，除了绿谷制药此次获批的新药九期一，国内还有其他公司也在开展研究。中国科学院上海药物研究所官网显示，抗阿尔茨海默病新药氟诺哌齐获批进入临床研究，该项目已与江苏康缘药业股份有限公司达成合作协议，实现了成果转让。

新华制药的公告也显示，2018年1月，新华制药与沈阳药科大学签订了技术开发合同，开展阿尔茨海默病创新药物OAB-14及制剂开发。

不过，受制于研发投入大、研发成功率低等因素，当前国内药企对阿尔茨海默病的布局依旧以原料药和仿制药为主。2018年6月，京新药业宣布公司旗下重酒石酸卡巴拉汀胶囊获批，该药物为诺华制药卡巴拉汀的首仿药。此外，还有一些药企通过仿制多奈哌齐片打入阿尔茨海默病药物市场，记者查询发现，海正药业、蓝丰生化、圣济堂等药企均有与多奈哌齐片相关的产品。

11月4日开盘后，受九期一获批上市消息的影响，阿尔兹海默病概念股大涨，蓝丰生化、京新药业涨停。

“与众不同”的九期一

上文提到的渤健公司，在宣布与合作伙伴重启阿尔茨海默病新药研发后，两家公司股票都顺势上涨。但外界质疑，原本数据不佳的临床试验为何后来又出现了差异？

记者注意到，按照渤健公司在其官网的表述，阿杜卡单抗此前有两项名为ENGAGE、EMERGE的III期临床试验，已于2019年3月停止，但并非所有入组患者都完成了预期治疗。此后，陆续又有新的入组患者继续按设计完成了18个月的完整治疗。基于新的、更多的数据来源，让EMERGE组达到了其预先设定的主要终点。此外，接受高剂量阿杜卡单抗治疗的患者身上，也体现出了更佳的数据。

“就算我们接受这个本身就很牵强的解释，那也意味着阿杜卡单抗是一个非常难以驾驭的药物——必须用足够的量才有效，用得稍微少一点可能就完全没用甚至还有害。”浙江大学生命科学研究院教授王立铭在科普平台“知识分子”上发表文章如此表示。

而九期一在经历获批上市后的赞誉后，也遇到一些学术上的不同声音。与此前上市的任何一款阿尔茨海默病药物不同，九期一是世界首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药，且药物本身属于低分子酸性寡糖化合物。这样的药物机理让九期一显得过于“与众不同”。

“这款药物的动物实验结果发表在Cell Research上，提出机制可能是通过靶向肠道菌群，影响大脑，降低神经炎症。然而在人类试验中，我们没有看到降低神经炎症的任何数据。”微博认证为“科学松鼠会成员/果壳网生物领域达人”的“冷月如霜”在个人平台上写道。在这位“冷月如霜”看来，“上市后继续进行药理机制方面的研究和长期安全性有效性研究”是国家药监局对九期一批准有条件上市的原因之一。这样的观点，在众多质疑九期一的声音中，颇具代表性。

对于“有条件获批上市”，九期一主要发明人、中国科学院上海药物研究所学术所长耿美玉此前接受媒体采访时解释道：“‘有条件’审批是因为在新药申报资料中，关于大鼠长期致癌性试验正式报告没有提交，但是试验已经完成，统计结果也已全部完成。”

但一位医药行业分析师告诉记者，在还没看到进一步临床数据的前提下，如果学术界之后有非常大的反弹，或将影响药品前景。

欲要知晓更多《阿尔茨海默病国产新药：从肠道入手 治疗脑内疾病》的更多资讯，请持续关注深空的科技资讯栏目，深空小编将持续为您更新更多的科技资讯。王者之心2点击试玩

脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SMA分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。而目前国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。

据南方都市报，去年2月22日，诺西那生钠注射液获得国家药监局批准，用于治疗用于治疗5q型脊髓性肌萎缩症。据了解，在上市后该药物在国内该药目前售价为每支697万元，每年需反复注射且属于完全自费药物。

诺西那生钠注射液 来源：美通社

据悉，诺西那生钠注射液由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发，2016年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。

另一款治疗SMA的药物则是由诺华旗下AveXis公司研发的基因疗法Zolgensma，但后者目前仅在欧盟、美国、日本等上市。而由罗氏研发的SMA药物也在今年4月23日递交了在中国上市的申请，并于6月进入优先审评，有望在年内获批。

实际上，不只在中国，在医疗体系更加发达的国家，SMA的药物费用也远非普通人可以负担得起。

诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），采用Ionis的专有反义技术开发，旨在用于治疗因SMN1基因（位于染色体5q）突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，进而引起的SMA。诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加完整长度SMN蛋白的产生。

ASO是一种合成的核苷酸短链，可以用来选择性地结合目标RNA并调节基因表达。通过使用这项技术，诺西那生钠注射液已经被证明可以增加SMA患者中完整长度SMN蛋白的数量。

诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液（CSF）中，正是SMA患者因SMN蛋白水平不足，导致运动神经元出现退行性变的部位。

诺西那生钠注射液是由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发的脊髓性肌肉萎缩症治疗药物，于2016年12月23日首次在美国获批。

2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。

2016年12月23日，诺西那生钠注射液首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。

2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。

诺西那生钠注射液（Nusinersen）是全球首个获批的SMA治疗药物，截至2020年6月30日，诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批，并在40多个国家和地区获得了报销。

专家介绍，诺西那生钠注射液是婴儿、儿童和成人5q型脊髓性肌萎缩症的反义核苷酸治疗药物，也是国内首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物。医生通过鞘内注射（通过腰穿将药物注射到体内）的方式，给患者用药。

患儿在确诊后需尽早用药：

第一年需要注射6次药物，头2个月需注射4针；之后每4个月需注射1针。

吴丽文说，部分患儿在注射用药后，运动能力有一定程度恢复。湖南一名2岁11个月大的患儿诺诺今年5月开始注射该药，目前已注射4次。治疗后，诺诺的运动能力得到较好恢复。

-诺西那生